中泰证券：匹米替尼全球III期临床告捷 维持和誉-B(02256)“买入”评级

中泰证券发布研报称，维持和誉-B(02256)“买入”评级，预计2024-2026年公司收入、其他收入及收益合计分别为5.6亿元、6.4亿元、6.9亿元，净利润分别为0.02亿元、0.3亿元、0.6亿元。公司计划在2025年启动匹米替尼针对TGCT的关键地区上市申请。基于MANEUVER研究中入组患者的高欧美人种占比、主要终点的达成、临床研究结果显现出的产品竞争力，默克对匹米替尼的海外选择权行使可预期，由此使匹米替尼的海外市场进一步打开的同时改善公司现金流。

中泰证券主要观点如下：

事件：2024年11月12日，公司公告自主研发的CSF-1R小分子抑制剂匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤(TGCT)患者的MANEUVER关键3期研究取得积顶线结果以及匹米替尼治TGCT的最新1期研究结果。

MANEUVER研究达到主要终点，匹米替尼递交上市申请在即、合作伙伴海外选择权行使可预期。

中泰证券指出，关键性的III期MANEUVER研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，分为三个阶段，旨在评估pimicotinib在符合系统性治疗条件且未接受过抗CSF-1/CSF-1R治疗的TGCT患者中的疗效和安全性。该研究正在中国(n=45)、欧洲(n=28)以及美国和加拿大(n=21)进行，主要终点为第一阶段的25周ORR，本次读出数据显示：第25周匹米替尼的客缓解率(ORR)为54.0%，而安慰剂组为3.2%(p

每日一次口服匹米替尼的治疗耐受性良好，因治疗相不良事件而终止治疗的比例极低。通过非头对头的临床研究结果对比，匹米替尼显现出相对美国已上市同类产品Pexidartinib、在FDA上市审核阶段的同类产品Vimseltinib针对TGCT的疗效优势(两者在针对TGCT的注册临床研究中ORR分别为39%、40%)。

公司计划在2025年启动匹米替尼针对TGCT的关键地区上市申请，此外，2023年12月4日公司与默克宣布就匹米替尼达许可协议，授予默克在中国内地、中国台湾、中国香港和中国澳门的Pimicotinib商业化许可，并拥有全球其余市场的选择权，基于MANEUVER研究中入组患者的高欧美人种占比、主要终点的达成、临床研究结果显现出的产品竞争力，默克对匹米替尼的海外选择权行使可预期，由此使匹米替尼的海外市场进一步打开的同时改善公司现金流。

匹米替尼1b期更新数据中ORR进一步提高，凭借耐受性优势有望通过长期用药极大满足患者的临床需求。

全球范围内针对TGCT的主要已获批及近期有望获批上市的CSF1R抑制剂有Pexidartinib和Vimseltinib，相较于Pexidartinib和Vimseltinib，匹米替尼在1b期临床研究曾展现疗效最佳潜力(25周ORR达68%)的同时明显改善安全性(Pexidartinib严重肝毒性的“黑框警告”限制了其商业化，而匹米替尼在临床研究中没有报告头发颜色变化或严重肝损伤，没有严重不良反应，三级以上治疗相关不良反应发生率明显降低)，本次公告中公司更新了1b期临床研究的长期随访数据：最佳ORR=85.0%，中位治疗持续时间达到20个月，较此前的25周数据进一步提高。

匹米替尼针对cGVHD、实体瘤临床研究稳步推进中，期待多点开花。匹米替尼针对cGVHD的II期临床研究进行中，POC数据将在ASH2024展示;针对一线的II期临床研究亦在有序推进中。

风险提示：在研新药授权进度不及预期风险；临床开发进度不及预期风险；研究报告使用的公开资料可能存在信息滞后或更新不及时的风险。